生物活性分子与成药性优化全国重点实验室于2023年3月获国家科技部批准建设。实验室定位于应用基础研究，面向国家原创新药的重大需求，聚焦生物活性分子发现与成药性优化等重大科技问题，研发具有自主知识产权的创新药物品种，支撑我国生物医药产业的高质量发展。

近年来，实验室在科研方面取得了丰硕成果：1. 创建了基于生源砌块的天然化合物高效发现和仿生合成新技术，构建了1.5万余种结构多样的天然生物活性分子样品库；2. 首创了亨廷顿猪等10余种符合临床需求的大动物复杂疾病模型；3. 首次提出以翻译组指导人类蛋白质组草图及新蛋白发现的研究策略，发现了多个恶性肿瘤、神经退行性疾病等重大疾病的潜在药物靶标；4. 研发了系列重大疾病创新药物品种。

目前，承担国家重点研发计划、国家重大新药创制专项等科研项目680余项，总经费约7.6亿元；在Nature、Cell等发表系列高水平论文；获授权发明专利227项；已获一类新药证书6件、临床研究批文12项；获国家科学技术进步奖二等奖2项、省部级科学技术奖一等奖5项；通过产学研合作与技术成果转化，辐射带动了30余家生物医药企业，孵化了4家上市公司，近五年企业新增产值200余亿元。

实验室拥有固定研究人员158人，包括中国工程院姚新生院士、中国科学院苏国辉院士、中国工程院刘超院士、澳大利亚科学院马丁·班威尔院士等，以及国家杰青10人、长江学者7人、国家高层次人才计划入选者7人、国家海外高层次人才7人、“四青”人才38人次等国家级人才共73人次。

实验室已部署了生物活性分子发现、新药先导物成药性优化、成药分子的绿色先进制造、符合临床需求的药效评价大动物模型等研发平台，重点研发抗肿瘤、抗感染、神经系统重大疾病等创新药物，并推动新药研发与转化的产学研深度融合。实验室将建成国际先进的生物活性分子发现与成药性优化创新中心，成为集学科交叉高地、高层次人才特区、高水平科研成果转化基地为一体的创新药物国家战略科技力量。